看着“70万元”的罕见病药，先讲道德是不合适的

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最近，媒体报道称，湖南一名1岁婴儿患有脊髓性肌萎缩症，这是一种罕见疾病，急需特殊药物，但不得不支付70万元的医疗费用。在澳大利亚，这种药的价格只有41澳元，约合人民币280元。患有罕见疾病的儿童依靠“高价药物”生存，许多人的眼泪都被一句话戳到了。

广东母亲欧阳春兰看到这则消息后，向国家药品监督管理局提交了信息披露申请，希望了解这种治疗SMA疾病的“高价”药物的采购方式和国内定价依据，这再次引起了众多网友的关注和热烈讨论。国家健康保险局回应称，“除了药品的原材料和研发成本，制药公司还将考虑利润问题”，该药品处于市场垄断地位，已被列入医疗保险谈判议程。

不要被暴利理论所左右

乍看之下，“70万元”和“280元”之间的巨大差价的确给人以强烈的视觉冲击，同时也让人纳闷为什么这种药的价格是“南橘北苦”，而且各国的价格相差如此之大。欧阳春兰，SMA孩子的母亲，担心他们的孩子买不起“高价药”。她申请药品价格信息公开，她的心情无疑是可以理解的，这也是正常的反应。

但说“进口价是280，国内价是70万”实际上是不准确的，也有部分节奏的嫌疑。诺西酮钠注射液的高价不仅针对国内，也针对国外。例如，在美国，每支诺卡酮钠注射液的价格是125，000美元，并不比国内的便宜。当市场被垄断时，很容易产生“天价”。

在澳大利亚，它只需41澳元，这也是一个神话。事实上，澳大利亚的41美元并不是这种药物的实际价格，而是来自一个帮助病人的特别基金项目。在被纳入药物福利计划后，澳大利亚的患者只需支付41美元，其余费用由专项基金支付。

从这一点来看，匆忙针对制药公司或企业并指出药品价格监管不力是不合理的。对于制药企业来说，稀有疾病药物的研发周期长、成本高、投资大。算上研发失败的沉没成本，许多原始药物的研发成本非常昂贵。这将不可避免地反映在价格上，只有当有了钱，制药公司才有动力开发许多药物。

在这种背景下，药品专利保护制度和药品自主定价机制都优先保护了制药企业的合法权益，鼓励制药企业开发治疗严重和罕见疾病的药物。

不了解市场机制和药物研发机制，就不宜将“高价药物”称为“奸商”。

应该从完善机制的角度来审视

罕见病“70万元一剂”不应该从泛道德化的角度来看，而应该从机制完善的角度来审视。

为了降低使用诺西酮钠等药物的成本，有必要完善罕见病的药物保障机制。事实上，我国并不缺乏类似的机制，但还有待完善。

例如，目前的重大疾病保险清单中几乎没有疾病，不包括罕见疾病，如形状记忆合金。逐步扩大这一名单可以解决一些罕见疾病患者的用药困难。另一个例子是，政府可以注资或带头设立特别帮助项目，为一些罕见病患者提供帮助，或者单独设立商业保险，通过互助来减轻罕见病患者的药物负担。

近年来，无论是在全国“两会”上，还是在业内的学术会议上，当谈到罕见病药物治疗的话题时，更多的人谈论它& # 34；1+N & # 34；多方共同支付模式。& # 34；N & # 34指专项资金、商业保险、大病保障、政府覆盖等渠道。在这方面，中国许多地方都做了有益的尝试，如浙江模式和佛山模式。与浙江一样，很明显，当地罕见病患者自费的上限不应超过每年10万元。

更重要的是& # 34；n+1 & # 34；& # 34；1 & # 34；，即与罕见疾病相关的药品将逐步纳入国家基本医疗保险药品目录。两年来，我们在药品价格集中谈判方面积累了丰富的经验。在被列入医疗保险目录的情况下，经过价格谈判，许多昂贵的进口抗癌药的价格下降了90%以上。

中国庞大的人口基数决定了在价格谈判方面，我们有足够的信心降低价格，甚至有条件获得世界上同类药品的最低价格。

事实上，国家医疗保险局表示，该药品已经列入医疗保险谈判议程，国家希望与相关药品公司谈判降低药品价格，以满足SMA患者的需求。当药品价格下降时，将很容易进入医疗保险目录。参与的制药公司也表示，他们尚未获得医疗保险谈判的“入场券”，正在积极争取。

这些都是好消息。考虑到罕见病患者等不起，接下来，我也希望有关各方能够加快谈判进程，尽快将大幅降价和医疗保险报销的双重效益转化为现实，并在此基础上，结合其他费用分摊方式，构建更加完善的罕见病医疗保险制度，使罕见病患者能够有效受益。

□罗志华(医生)

编者:景校对: